Los ensayos clínicos generalmente avanzan a través de una serie de pasos o fases. Casi todos los ensayos clínicos deben avanzar a través de las primeras tres fases antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgue la aprobación. La cuarta fase del ensayo clínico evalúa los efectos a largo plazo y la rentabilidad de los tratamientos que han recibido la aprobación de la FDA para su venta al público.
Fase I
Los ensayos de fase I son los primeros estudios de investigación en seres humanos. En estos ensayos, se prueba un nuevo tratamiento en un pequeño grupo de personas (generalmente de 20 a 80) para evaluar su seguridad, determinar el rango de dosis seguras e identificar posibles efectos secundarios. Dependiendo del tratamiento, las personas que se ofrecen como voluntarias para los ensayos de Fase I pueden estar sanas o sufrir la enfermedad para la que se desarrolló el tratamiento. Los investigadores utilizan información de los estudios de fase I para diseñar estudios de fase II.
Fase II
Una vez que los ensayos de fase I han demostrado que un tratamiento es seguro, se llevan a cabo ensayos de fase II para demostrar la eficacia del tratamiento. El tratamiento se administra a un grupo más grande de personas (generalmente de 100 a 300) para determinar su eficacia y evaluar más a fondo su seguridad. Los investigadores administran el tratamiento a los participantes con la enfermedad o afección de interés, así como a los grupos de control que se controlan de cerca durante los ensayos de Fase II.
Fase III
Después de que los estudios de Fase I y Fase II muestren evidencia de que el tratamiento es efectivo, entonces pueden comenzar los ensayos de Fase III. En los ensayos de Fase III, el tratamiento se administra a los participantes para confirmar su efectividad, monitorear los efectos secundarios, compararlo con los tratamientos de uso común y recopilar información para que el tratamiento se use de manera segura. Se pueden inscribir varios cientos a varios miles de participantes. Al concluir un ensayo de Fase III bien diseñado, se encontrará que el nuevo tratamiento es inferior, equivalente o superior al tratamiento estándar de uso común. Si el ensayo demuestra que el nuevo tratamiento es superior al estándar, los investigadores envían los resultados detallados del ensayo a la FDA, que determina si el tratamiento proporciona un beneficio clínico y debe aprobarse.
Fase IV
Incluso después de que la FDA apruebe un nuevo tratamiento, se seguirá controlando mediante estudios a largo plazo y se seguirá evaluando su rentabilidad. Los estudios de fase IV se concentran en recopilar información adicional sobre los riesgos, beneficios y uso óptimo del nuevo tratamiento. Si se encuentran efectos secundarios peligrosos durante estos ensayos posteriores a la aprobación, el nuevo tratamiento se retira del mercado.